国家药监局（NMPA）官网宣布批准辉瑞的甲苯磺酸利特昔替尼胶囊上市，商品名为乐复诺，适用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。
利特昔替尼（Ritlecitinib）是一款靶向酪氨酸激酶TEC家族和Janus激酶3（JAK3）的双重抑制剂。其是由辉瑞研发的1类新药，批准剂量为50mg/次，用药方式为每日口服一次。今年6月至9月间，该药分别在美国、日本、欧洲上市。
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斑秃（AlopeciaAreata，AA）为一种自身免疫性脱发疾病，既往治疗基本上为口服和外用激素，最常见的即为米诺地尔。在此之前，礼来的JAK抑制剂巴瑞替尼片（商品名：艾乐明）于今年3月获NMPA批准，用于成人重度斑秃的系统性治疗。相比之下，利特昔替尼的适用人群扩展到了12岁以上青少年，也成为国内首款用于治疗青少年重度斑秃的药物。
该药此前获批主要基于其2b/3期ALLEGRO（NCT03732807）研究。该研究入组718例患者。其中105例（15%）为12-17岁青少年患者，186例（26%）为亚洲人。受试者至少有50%的头发因斑秃而脱落。
研究将受试者随机分成7组，每日口服1次利特昔替尼胶囊或安慰剂，进行24周维持治疗和后续24周扩展治疗。研究主要终点为第24周时，SALT评分为20分或更低的患者。SALT是一种脱发评分工具，范围为0-100，0分为无头皮脱发，100分为头皮完全脱发。低于20分即恢复80%的头发生长。
结果显示，接受治疗24周后，前四组利特昔替尼治疗组患者SALT评分≤20分的比例分别为31%、22%、23%、14%。而这一比例在安慰剂组仅为2%。即获批的50mg剂量利特昔替尼使23%的患者达到SALT≤20应答。
也就是说，在接受不同剂量的治疗后，约有30%到14%不等的患者，可以实现恢复80%的头发生长。
不过，这款产品在海外定价高昂。据美国医药媒体FiercePharma今年6月的报道，辉瑞方面表示，在折扣之前，该药物的年治疗费用为4.9万美元。折算下来月治疗费用约为4000美元。这一价格与巴瑞替尼类似，后者2mg、4mg片剂一个月的供应价格分别为2622美元、5244美元。
不过在国内，巴瑞替尼最早已于2019年获NMPA批准，用于治疗一种或多种改善病情抗风湿药疗效不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎（RA）成年患者。目前，该药已进入国家医保目录，挂网价为1064元/盒（2mg*28片/盒）。
而从利特昔替尼当下的获批时间点来看，其将肯定无缘今年的医保谈判，因为一开始上市价格可能不低，基本上会大大超过巴瑞替尼目前的医保定价，从而为其2024年的医保谈判留下降价空间。
除斑秃外，利特昔替尼也在拓展其他适应证。丁香园insight数据库显示，其在美国和中国的白癜风适应证均处于临床3期阶段。该药于今年4月在这一适应证上获NMPA的突破性治疗药物认定。
此外，在国内斑秃治疗领域，恒瑞医药的SHR0302片、泽璟制药的盐酸杰克替尼片均处于临床3期阶段。南京优科、山东泰恩康的巴瑞替尼片仿制药则分别已获NMPA批准、处于上市申请阶段。
界面新闻记者 |陈杨
界面新闻编辑 |谢欣